Un traitement unique d'édition génétique pour le cholestérol élevé a montré des effets durables un an après son administration, selon des résultats présentés au Congrès de la Société européenne de cardiologie et publiés dans le New England Journal of Medicine. Dans une petite étude portant sur 15 patients, ceux ayant reçu la dose la plus élevée ont vu leur taux de cholestérol LDL chuter d'environ la moitié, la réduction étant maintenue sur 12 mois.

La thérapie, développée par CRISPR Therapeutics, utilise des nanoparticules lipidiques pour délivrer la machinerie d'édition génétique au foie, où elle désactive le gène ANGPTL3. Ce gène régule naturellement le cholestérol, et certaines personnes ayant des versions non fonctionnelles ont un cholestérol très bas et un risque cardiovasculaire réduit. L'approche vise à imiter ce trait protecteur.

Le Dr Luke Laffin, cardiologue à la Cleveland Clinic qui a dirigé l'étude, a souligné l'attrait d'un traitement unique par rapport à une médication quotidienne chronique. « Avoir la possibilité d'offrir une guérison en une seule fois est beaucoup plus proche d'autres spécialités, comme un chirurgien », a-t-il déclaré. Cependant, des experts comme le Dr Kiran Musunuru de l'Université de Pennsylvanie, cofondateur de Verve Therapeutics, préviennent que la sécurité reste une préoccupation clé, avec un suivi à long terme de 15 ans prévu.

Malgré les résultats prometteurs, la thérapie est à des années de l'utilisation clinique. Un essai de phase 3 plus vaste devrait commencer après des discussions avec les régulateurs. Le succès de l'étude a ravivé l'intérêt pour l'édition génétique des maladies courantes, bien que le Dr Musunuru ait noté le scepticisme initial de l'industrie concernant le ciblage des affections cardiovasculaires plutôt que des troubles rares.