Un tratamiento de edición genética de una sola vez para el colesterol alto ha mostrado efectos duraderos un año después de su administración, según resultados presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología y publicados en el New England Journal of Medicine. En un pequeño estudio de 15 pacientes, aquellos que recibieron la dosis más alta vieron caer sus niveles de colesterol LDL aproximadamente a la mitad, con la reducción mantenida durante 12 meses.

La terapia, desarrollada por CRISPR Therapeutics, utiliza nanopartículas lipídicas para administrar la maquinaria de edición genética al hígado, donde desactiva el gen ANGPTL3. Este gen regula naturalmente el colesterol, y algunas personas con versiones no funcionales tienen colesterol muy bajo y menor riesgo cardiovascular. El enfoque busca imitar este rasgo protector.

El Dr. Luke Laffin, cardiólogo de la Cleveland Clinic que dirigió el estudio, destacó el atractivo de un tratamiento único frente a la medicación diaria crónica. "Tener la posibilidad de dar una cura de una sola vez es mucho más similar a otras especialidades, como un cirujano", dijo. Sin embargo, expertos como el Dr. Kiran Musunuru de la Universidad de Pennsylvania, cofundador de Verve Therapeutics, advierten que la seguridad sigue siendo una preocupación clave, con un seguimiento a largo plazo de 15 años planificado.

A pesar de los prometedores resultados, la terapia está a años de uso clínico. Se espera que un ensayo de Fase 3 más grande comience después de discusiones con los reguladores. El éxito del estudio ha renovado el interés en la edición genética para enfermedades comunes, aunque el Dr. Musunuru señaló el escepticismo inicial de la industria sobre apuntar a afecciones cardiovasculares en lugar de trastornos raros.