उच्च कोलेस्ट्रॉल के लिए एक बार किया जाने वाला जीन-एडिटिंग उपचार प्रशासन के एक साल बाद भी स्थायी प्रभाव दिखा चुका है, यह परिणाम यूरोपियन सोसाइटी ऑफ कार्डियोलॉजी कांग्रेस में प्रस्तुत किए गए और न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित हुए। 15 रोगियों के एक छोटे अध्ययन में, सबसे अधिक खुराक प्राप्त करने वालों में LDL कोलेस्ट्रॉल का स्तर लगभग आधा गिर गया, और यह कमी 12 महीनों तक बनी रही।

यह थेरेपी, जिसे CRISPR Therapeutics द्वारा विकसित किया गया है, लिपिड नैनोपार्टिकल्स का उपयोग करके जीन-एडिटिंग मशीनरी को यकृत तक पहुँचाती है, जहाँ यह ANGPTL3 जीन को निष्क्रिय कर देती है। यह जीन स्वाभाविक रूप से कोलेस्ट्रॉल को नियंत्रित करता है, और कुछ लोगों में जिनके पास गैर-कार्यात्मक संस्करण होते हैं, कोलेस्ट्रॉल बहुत कम होता है और हृदय संबंधी जोखिम कम होता है। इस दृष्टिकोण का उद्देश्य इस सुरक्षात्मक विशेषता की नकल करना है।

अध्ययन का नेतृत्व करने वाले क्लीवलैंड क्लिनिक के हृदय रोग विशेषज्ञ डॉ. ल्यूक लैफिन ने पुरानी दैनिक दवा के बजाय एक बार के उपचार के आकर्षण पर प्रकाश डाला। उन्होंने कहा, "एक बार में इलाज की संभावना होना अन्य विशेषताओं के समान है, जैसे सर्जन।" हालांकि, पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय के डॉ. किरण मुसुनुरु जैसे विशेषज्ञ, जो Verve Therapeutics के सह-संस्थापक हैं, चेतावनी देते हैं कि सुरक्षा एक प्रमुख चिंता बनी हुई है, जिसमें 15 वर्षों का दीर्घकालिक अनुवर्ती नियोजित है।

आशाजनक परिणामों के बावजूद, यह थेरेपी नैदानिक उपयोग से वर्षों दूर है। नियामकों के साथ चर्चा के बाद एक बड़ा चरण 3 परीक्षण शुरू होने की उम्मीद है। अध्ययन की सफलता ने सामान्य बीमारियों के लिए जीन एडिटिंग में रुचि को नवीनीकृत किया है, हालांकि डॉ. मुसुनुरु ने दुर्लभ विकारों के बजाय हृदय संबंधी स्थितियों को लक्षित करने के बारे में प्रारंभिक उद्योग संदेह पर ध्यान दिया।