উচ্চ কোলেস্টেরলের জন্য একবারের জিন-এডিটিং চিকিৎসা প্রয়োগের এক বছর পরেও স্থায়ী প্রভাব দেখিয়েছে, ইউরোপিয়ান সোসাইটি অফ কার্ডিওলজি কংগ্রেসে উপস্থাপিত এবং নিউ ইংল্যান্ড জার্নাল অফ মেডিসিনে প্রকাশিত ফলাফল অনুসারে। ১৫ জন রোগীর একটি ছোট গবেষণায়, যারা সর্বোচ্চ ডোজ পেয়েছেন তাদের এলডিএল কোলেস্টেরলের মাত্রা প্রায় অর্ধেক কমেছে, এবং এই হ্রাস ১২ মাস ধরে বজায় ছিল।

থেরাপিটি, যা CRISPR Therapeutics দ্বারা তৈরি, লিভারে জিন-এডিটিং যন্ত্রপাতি পৌঁছে দিতে লিপিড ন্যানো পার্টিকেল ব্যবহার করে, যেখানে এটি ANGPTL3 জিনকে নিষ্ক্রিয় করে। এই জিনটি স্বাভাবিকভাবে কোলেস্টেরল নিয়ন্ত্রণ করে, এবং কিছু লোকের অ-কার্যকরী সংস্করণ থাকায় খুব কম কোলেস্টেরল এবং হৃদরোগের ঝুঁকি কম থাকে। এই পদ্ধতির লক্ষ্য এই প্রতিরক্ষামূলক বৈশিষ্ট্য অনুকরণ করা।

গবেষণার নেতৃত্ব দেওয়া ক্লিভল্যান্ড ক্লিনিকের কার্ডিওলজিস্ট ডা. লুক ল্যাফিন দীর্ঘস্থায়ী দৈনিক ওষুধের পরিবর্তে একবারের চিকিৎসার আকর্ষণীয়তা তুলে ধরেছেন। তিনি বলেছেন, "একবারে নিরাময়ের সম্ভাবনা থাকা অন্যান্য বিশেষত্বের মতো, যেমন সার্জন।" তবে, পেনসিলভানিয়া বিশ্ববিদ্যালয়ের ডা. কিরণ মুসুনুরু-এর মতো বিশেষজ্ঞরা, যিনি Verve Therapeutics-এর সহ-প্রতিষ্ঠাতা, সতর্ক করেছেন যে নিরাপত্তা একটি মূল উদ্বেগ থেকে যায়, ১৫ বছরের দীর্ঘমেয়াদী ফলো-আপ পরিকল্পনা করা হয়েছে।

আশাব্যঞ্জক ফলাফল সত্ত্বেও, থেরাপিটি ক্লিনিকাল ব্যবহার থেকে বহু বছর দূরে। নিয়ন্ত্রকদের সাথে আলোচনার পরে একটি বৃহত্তর ফেজ ৩ ট্রায়াল শুরু হবে বলে আশা করা হচ্ছে। গবেষণার সাফল্য সাধারণ রোগের জন্য জিন এডিটিংয়ে আগ্রহ পুনরুজ্জীবিত করেছে, যদিও ডা. মুসুনুরু বিরল রোগের পরিবর্তে হৃদরোগ সংক্রান্ত অবস্থাকে লক্ষ্য করার বিষয়ে প্রাথমিক শিল্প সংশয় লক্ষ্য করেছেন।