Eine einmalige Gen-Editing-Behandlung gegen hohes Cholesterin hat ein Jahr nach der Verabreichung anhaltende Wirkungen gezeigt, so Ergebnisse, die auf dem Kongress der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie vorgestellt und im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. In einer kleinen Studie mit 15 Patienten sahen diejenigen, die die höchste Dosis erhielten, ihre LDL-Cholesterinwerte um etwa die Hälfte sinken, wobei die Reduktion über 12 Monate aufrechterhalten wurde.

Die von CRISPR Therapeutics entwickelte Therapie verwendet Lipid-Nanopartikel, um die Gen-Editing-Maschinerie zur Leber zu bringen, wo sie das ANGPTL3-Gen deaktiviert. Dieses Gen reguliert natürlich Cholesterin, und einige Menschen mit nicht funktionsfähigen Versionen haben sehr niedriges Cholesterin und ein reduziertes kardiovaskuläres Risiko. Der Ansatz zielt darauf ab, dieses schützende Merkmal nachzuahmen.

Dr. Luke Laffin, Kardiologe an der Cleveland Clinic, der die Studie leitete, hob die Attraktivität einer einmaligen Behandlung gegenüber chronischer täglicher Medikation hervor. „Die Möglichkeit zu haben, eine einmalige Heilung zu geben, ist viel näher an anderen Fachgebieten, wie einem Chirurgen“, sagte er. Experten wie Dr. Kiran Musunuru von der University of Pennsylvania, Mitbegründer von Verve Therapeutics, warnen jedoch, dass Sicherheit ein zentrales Anliegen bleibt, mit einer geplanten langfristigen Nachbeobachtung von 15 Jahren.

Trotz der vielversprechenden Ergebnisse ist die Therapie Jahre von der klinischen Anwendung entfernt. Eine größere Phase-3-Studie soll nach Gesprächen mit den Regulierungsbehörden beginnen. Der Erfolg der Studie hat das Interesse an Gen-Editing für häufige Krankheiten erneuert, obwohl Dr. Musunuru anfängliche Skepsis der Industrie gegenüber der Ausrichtung auf kardiovaskuläre Erkrankungen statt seltener Störungen anmerkte.