أظهر علاج تعديل جيني لمرة واحدة للكوليسترول المرتفع تأثيرات دائمة بعد عام من تناوله، وفقًا لنتائج عُرضت في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض القلب ونُشرت في مجلة نيو إنجلاند الطبية. في دراسة صغيرة شملت 15 مريضًا، شهد أولئك الذين تلقوا الجرعة الأعلى انخفاضًا في مستويات الكوليسترول الضار (LDL) بنحو النصف، مع استمرار هذا الانخفاض على مدى 12 شهرًا.

يستخدم العلاج، الذي طورته شركة CRISPR Therapeutics، جسيمات نانوية دهنية لتوصيل آلية تعديل الجينات إلى الكبد، حيث تعطل جين ANGPTL3. ينظم هذا الجين الكوليسترول بشكل طبيعي، وبعض الأشخاص الذين لديهم نسخ غير وظيفية منه لديهم كوليسترول منخفض جدًا وخطر أقل للإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية. يهدف هذا النهج إلى محاكاة هذه السمة الوقائية.

أبرز الدكتور لوك لافين، طبيب القلب في كليفلاند كلينك الذي قاد الدراسة، جاذبية العلاج لمرة واحدة مقابل الأدوية اليومية المزمنة. وقال: "إمكانية تقديم علاج لمرة واحدة أقرب بكثير إلى التخصصات الأخرى، مثل الجراح". ومع ذلك، يحذر خبراء مثل الدكتور كيران موسونورو من جامعة بنسلفانيا، المؤسس المشارك لشركة Verve Therapeutics، من أن السلامة لا تزال مصدر قلق رئيسي، مع التخطيط لمتابعة طويلة الأمد لمدة 15 عامًا.

على الرغم من النتائج الواعدة، لا يزال العلاج بعيدًا عن الاستخدام السريري بسنوات. من المتوقع أن تبدأ تجربة المرحلة الثالثة الأكبر بعد مناقشات مع الجهات التنظيمية. أعاد نجاح الدراسة إحياء الاهتمام بتعديل الجينات للأمراض الشائعة، على الرغم من أن الدكتور موسونورو أشار إلى الشكوك الأولية في الصناعة حول استهداف الحالات القلبية الوعائية بدلاً من الاضطرابات النادرة.