根据在欧洲心脏病学会大会上公布并发表在《新英格兰医学杂志》上的结果，一种针对高胆固醇的一次性基因编辑治疗在给药一年后仍显示出持久效果。在一项涉及15名患者的小型研究中，接受最高剂量的患者其LDL胆固醇水平下降约一半，且这一降幅在12个月内得以维持。

该疗法由CRISPR Therapeutics开发，利用脂质纳米颗粒将基因编辑机制递送至肝脏，在那里使ANGPTL3基因失活。该基因天然调节胆固醇，一些携带非功能性版本基因的人胆固醇水平极低，心血管风险也较低。该方法旨在模拟这种保护性特征。

领导该研究的克利夫兰诊所心脏病专家Luke Laffin博士强调了单次治疗相对于长期每日用药的吸引力。他说：“能够提供一次性治愈的可能性，更类似于其他专科，比如外科医生。”然而，宾夕法尼亚大学的Kiran Musunuru博士（他也是Verve Therapeutics的联合创始人）等专家提醒，安全性仍是一个关键问题，计划进行15年的长期随访。

尽管结果令人鼓舞，但该疗法距离临床使用还有数年时间。预计在与监管机构讨论后将启动更大规模的3期试验。该研究的成功重新激发了人们对基因编辑治疗常见疾病的兴趣，不过Musunuru博士指出，业界最初对针对心血管疾病而非罕见疾病的治疗持怀疑态度。