Perawatan penyuntingan gen sekali untuk kolesterol tinggi telah menunjukkan efek bertahan satu tahun setelah pemberian, menurut hasil yang dipresentasikan di Kongres European Society of Cardiology dan diterbitkan di New England Journal of Medicine. Dalam studi kecil terhadap 15 pasien, mereka yang menerima dosis tertinggi mengalami penurunan kadar kolesterol LDL sekitar setengahnya, dengan penurunan yang dipertahankan selama 12 bulan.

Terapi yang dikembangkan oleh CRISPR Therapeutics ini menggunakan nanopartikel lipid untuk mengirimkan mesin penyuntingan gen ke hati, di mana ia menonaktifkan gen ANGPTL3. Gen ini secara alami mengatur kolesterol, dan beberapa orang dengan versi non-fungsional memiliki kolesterol sangat rendah dan risiko kardiovaskular yang berkurang. Pendekatan ini bertujuan untuk meniru sifat protektif ini.

Dr. Luke Laffin, seorang ahli jantung di Cleveland Clinic yang memimpin studi tersebut, menyoroti daya tarik perawatan sekali dibandingkan dengan pengobatan harian kronis. "Memiliki kemungkinan memberikan penyembuhan sekali jauh lebih mirip dengan spesialisasi lain, seperti ahli bedah," katanya. Namun, para ahli seperti Dr. Kiran Musunuru dari University of Pennsylvania, salah satu pendiri Verve Therapeutics, memperingatkan bahwa keamanan tetap menjadi perhatian utama, dengan tindak lanjut jangka panjang 15 tahun direncanakan.

Meskipun hasilnya menjanjikan, terapi ini masih bertahun-tahun dari penggunaan klinis. Uji coba Fase 3 yang lebih besar diharapkan dimulai setelah diskusi dengan regulator. Keberhasilan studi ini telah memperbarui minat pada penyuntingan gen untuk penyakit umum, meskipun Dr. Musunuru mencatat skeptisisme awal industri tentang menargetkan kondisi kardiovaskular daripada gangguan langka.