Одноразовое лечение редактированием генов от высокого холестерина показало стойкие эффекты через год после введения, согласно результатам, представленным на Конгрессе Европейского общества кардиологов и опубликованным в New England Journal of Medicine. В небольшом исследовании с участием 15 пациентов у тех, кто получал самую высокую дозу, уровень холестерина ЛПНП снизился примерно вдвое, причем снижение сохранялось в течение 12 месяцев.

Терапия, разработанная CRISPR Therapeutics, использует липидные наночастицы для доставки механизма редактирования генов в печень, где он отключает ген ANGPTL3. Этот ген естественным образом регулирует холестерин, и у некоторых людей с нефункциональными версиями очень низкий холестерин и сниженный сердечно-сосудистый риск. Подход направлен на имитацию этой защитной особенности.

Доктор Люк Лаффин, кардиолог из Cleveland Clinic, возглавивший исследование, подчеркнул привлекательность одноразового лечения по сравнению с хроническим ежедневным приемом лекарств. «Возможность дать одноразовое излечение гораздо ближе к другим специальностям, например, к хирургу», — сказал он. Однако такие эксперты, как доктор Киран Мусунуру из Университета Пенсильвании, соучредитель Verve Therapeutics, предупреждают, что безопасность остается ключевой проблемой, и запланировано долгосрочное наблюдение в течение 15 лет.

Несмотря на многообещающие результаты, терапия находится на расстоянии многих лет от клинического применения. Ожидается, что более крупное исследование фазы 3 начнется после обсуждений с регуляторами. Успех исследования возобновил интерес к редактированию генов для распространенных заболеваний, хотя доктор Мусунуру отметил первоначальный скептицизм отрасли в отношении нацеливания на сердечно-сосудистые заболевания, а не на редкие расстройства.