Um tratamento único de edição genética para colesterol alto mostrou efeitos duradouros um ano após a administração, de acordo com resultados apresentados no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicados no New England Journal of Medicine. Em um pequeno estudo com 15 pacientes, aqueles que receberam a dose mais alta viram seus níveis de colesterol LDL caírem cerca da metade, com a redução mantida ao longo de 12 meses.

A terapia, desenvolvida pela CRISPR Therapeutics, usa nanopartículas lipídicas para entregar a maquinaria de edição genética ao fígado, onde desativa o gene ANGPTL3. Esse gene regula naturalmente o colesterol, e algumas pessoas com versões não funcionais têm colesterol muito baixo e risco cardiovascular reduzido. A abordagem visa imitar essa característica protetora.

O Dr. Luke Laffin, cardiologista da Cleveland Clinic que liderou o estudo, destacou o apelo de um tratamento único versus medicação diária crônica. "Ter a possibilidade de dar uma cura única é muito mais semelhante a outras especialidades, como um cirurgião", disse ele. No entanto, especialistas como o Dr. Kiran Musunuru, da Universidade da Pensilvânia, cofundador da Verve Therapeutics, alertam que a segurança continua sendo uma preocupação fundamental, com acompanhamento de longo prazo de 15 anos planejado.

Apesar dos resultados promissores, a terapia está a anos do uso clínico. Espera-se que um ensaio maior de Fase 3 comece após discussões com os reguladores. O sucesso do estudo renovou o interesse na edição genética para doenças comuns, embora o Dr. Musunuru tenha observado o ceticismo inicial da indústria sobre o direcionamento de condições cardiovasculares em vez de distúrbios raros.