Novartis a annoncé vendredi que son médicament expérimental, le pelacarsen, largement considéré comme l'avant-garde d'une nouvelle ère dans la prévention des crises cardiaques, des accidents vasculaires cérébraux et des décès cardiovasculaires, avait échoué. L'annonce n'a pas donné plus de détails, mais elle a été un choc pour le domaine de la cardiologie.

« Oh non — oh non », a déclaré le Dr David Maron, président de l'American College for Preventive Cardiology. « C'est un coup énorme. Je ne sais presque pas quoi dire. » Le Dr Harlan Krumholz, cardiologue à Yale, s'est exclamé : « C'est une nouvelle extrêmement décevante. Nous attendions tous de célébrer. »

Le médicament bloque une protéine appelée lipoprotéine (a) qui est un facteur de risque puissant pour les maladies cardiaques. Toutes les études, sauf un essai clinique randomisé, indiquaient que la réduction du Lp(a) protégerait les personnes contre le développement de la maladie. Les cardiologues s'attendaient largement à ce que les médicaments Lp(a) soient le chaînon manquant dans les tentatives de prévention des crises cardiaques.

Amgen et Eli Lilly développent des médicaments similaires et mènent de grands essais cliniques, soulevant des questions sur l'ensemble de l'entreprise. L'étude de Novartis a duré sept ans et a impliqué 8 323 personnes ayant des taux élevés de Lp(a) et une maladie cardiaque préexistante. Une personne sur cinq a des taux élevés de Lp(a). Dans le monde, 1,4 milliard à deux milliards de personnes sont touchées.

L'ensemble complet des données sera présenté en novembre lors de la réunion annuelle de l'American Heart Association. Il y a une leçon édifiante ici, a déclaré le Dr Krumholz. Toutes les études trouvant des preuves solides d'une association ne sont pas une preuve de cause à effet. Les cardiologues ont déjà vu ce genre d'échec : en avril, ils ont été choqués lorsqu'un médicament réduisant l'inflammation n'a pas protégé contre les maladies cardiaques.