ノバルティスは金曜日、心臓発作、脳卒中、心血管死の予防における新時代の先駆けと広く見なされていた実験薬ペラカルセンが失敗したと発表した。発表は詳細を明らかにしなかったが、心臓病学の分野に衝撃を与えた。

「ああ、なんてこった」と、米国予防心臓病学会の会長であるデビッド・マロン博士は述べた。「これは大きな打撃だ。何と言っていいかほとんどわからない。」イェール大学の心臓専門医であるハーラン・クルムホルツ博士は、「これは非常に残念なニュースだ。私たちは皆、祝うのを楽しみにしていた」と叫んだ。

この薬は、心臓病の強力な危険因子であるリポプロテイン(a)と呼ばれるタンパク質を阻害する。ランダム化臨床試験以外のすべての研究は、Lp(a)を低下させることが人々を病気の発症から守ることを示していた。心臓専門医は、Lp(a)薬が心臓発作予防の試みにおける欠けていた部分になるだろうと広く期待していた。

アムジェンとイーライリリーは同様の薬を開発し、大規模な臨床試験を実施しており、この分野全体に疑問を投げかけている。ノバルティスの研究は7年間続き、Lp(a)レベルが高く、既存の心臓病を持つ8,323人が参加した。5人に1人がLp(a)レベルが高い。世界では14億人から20億人が影響を受けている。

完全なデータセットは11月に米国心臓協会の年次総会で発表される予定だ。ここには厳粛な教訓があるとクルムホルツ博士は述べた。関連性の強い証拠を見つけるすべての研究は、因果関係の証明ではない。心臓専門医は以前にもこの種の失敗を見たことがある。4月には、炎症を減らす薬が心臓病から保護できなかったときに衝撃を受けた。