प्रायन रोग की प्रगति को धीमा करने के लिए डिज़ाइन की गई एक नई दवा उम्मीदवार फेज 1 क्लिनिकल ट्रायल में प्रवेश कर रही है, जो संभावित दवा की सुरक्षा और सहनशीलता का मूल्यांकन करेगी। प्रायन रोग एक न्यूरोडेजेनरेटिव विकारों का वर्ग है जो मस्तिष्क में गलत तरीके से मोड़े गए प्रायन प्रोटीन (PrP) के संचय के कारण होता है। वर्तमान में कोई इलाज नहीं है, और रोग लक्षण शुरू होने के कुछ महीनों या वर्षों के भीतर घातक है।
ब्रॉड इंस्टीट्यूट और मैसाचुसेट्स विश्वविद्यालय चान मेडिकल स्कूल के वैज्ञानिकों द्वारा विकसित इस नई दवा उम्मीदवार, एक छोटा हस्तक्षेप आरएनए (siRNA) है जो प्रायन प्रोटीन को कोड करने वाले आरएनए अणुओं से जुड़ता है और उन्हें काटता है, जिससे मस्तिष्क में रोग-कारण प्रोटीन की मात्रा कम हो जाती है। जानवरों पर पूर्व के शोध से पता चला है कि प्रायन प्रोटीन के स्तर को कम करने से रोग की शुरुआत को टाला जा सकता है और उसकी प्रगति को धीमा किया जा सकता है। इस ट्रायल का नाम PrP-लक्षित siRNA सुरक्षा और तंत्र अध्ययन (PRiSM) है, और यह रोग के लक्षण दिखा रहे मरीजों को नामांकित कर रहा है।
यह दवा उम्मीदवार एक द्विसंयोजी siRNA है: दो समान siRNA जो एक साथ जुड़े हुए हैं और मस्तिष्क में एकल siRNA की तुलना में अधिक व्यापक रूप से वितरित होने के लिए डिज़ाइन किए गए हैं। इस द्विसंयोजी siRNA को मैसाचुसेट्स विश्वविद्यालय चान मेडिकल स्कूल में अनास्तासिया खोरोवा और उनकी प्रयोगशाला द्वारा विकसित किया गया था। खोरोवा, मिनिकेल और सोनिया वल्लभ, ब्रॉड के प्रायन थेराप्यूटिक साइंस प्रोग्राम की सह-निदेशक, 2019 से प्रायन प्रोटीन mRNA को लक्षित करने वाले siRNA-आधारित दवा विकसित करने पर साथ में काम कर रही हैं। वल्लभ और मिनिकेल, जो पति और पत्नी हैं, 2011 में यह जानने के बाद कि वल्लभ के पास रोग का कारण बनने वाली आनुवंशिक उत्परिवर्तन है, उन्होंने रोग का इलाज या उपचार खोजने के लिए अपने जीवन को समर्पित कर दिया है।
मार्च 2025 में, संयुक्त राज्य खाद्य और दवा प्रशासन (FDA) ने टीम के अनुसंधानात्मक नई दवा (IND) आवेदन को मंजूरी दे दी, जिससे इस दवा उम्मीदवार पर क्लिनिकल ट्रायल शुरू करने की अनुमति मिली — एक दस्तावेज जो आमतौर पर दवा कंपनियों द्वारा निजी रखी जाती है। हालांकि, मिनिकेल और वल्लभ ने अपने IND फाइलिंग को सार्वजनिक रूप से प्रकाशित किया है, और उन्होंने नई अंतर्दृष्टि को खुलकर साझा करने का वादा किया है। FDA से यह हरी झंडी — दवा विकास प्रक्रिया में एक महत्वपूर्ण कदम — मिनिकेल/वल्लभ प्रयोगशाला से आशाजनक पशु डेटा का अनुसरण करती है। वैज्ञानिकों ने दिखाया कि एक द्विसंयोजी siRNA ने चूहों में प्रायन प्रोटीन को 49 प्रतिशत तक कम कर दिया और लक्षणों के शुरू होने के बाद एक खुराक से जीवन काल में 64 प्रतिशत की वृद्धि की। यह अध्ययन Nucleic Acids Research में प्रकाशित हुआ है। क्लिनिकल ट्रायल का समर्थन Neuro NEXT द्वारा किया जा रहा है, या न्यूरोसाइंस क्लिनिकल ट्रायल्स में उत्कृष्टता के लिए नेटवर्क, जो राष्ट्रीय तंत्रिका विकार और स्ट्रोक संस्थान (NINDS) का एक कार्यक्रम है, जो राष्ट्रीय स्वास्थ्य संस्थान (NIH) का एक हिस्सा है। Neuro NEXT न केवल वित्तीय सहायता प्रदान करता है बल्कि ट्रायल चलाने के लिए बुनियादी ढांचा भी प्रदान करता है, जिसमें ट्रायल साइट्स, मैसाचुसेट्स जनरल हॉस्पिटल की तंत्रिका विज्ञान विभाग में स्थित एक क्लिनिकल समन्वय केंद्र, और आयोवा विश्वविद्यालय में एक डेटा और सांख्यिकी केंद्र शामिल हैं।
स्रोत: Hacker News · HeadlinesBriefing द्वारा सारांशित