প্রায়ন রোগের অগ্রগতি ধীর করতে ডিজাইন করা একটি নতুন ওষুধ উम्मীদবার ফেজ 1 ক্লিনিকাল ট্রায়লে প্রবেশ করছে, যা সম্ভাব্য ওষুধের নিরাপত্তা এবং সহনশীলতা মূল্যায়ন করবে। প্রায়ন রোগ একটি নিউরোডিজেনারেটিভ ব্যাধির শ্রেণি যা মস্তিষ্কে ভুলভাবে folded প্রায়ন প্রোটीन (PrP) সংচয়ের কারণে হয়। বর্তমানে কোনো চিকিৎসা নেই, এবং রোগটি লক্ষণ শুরু হওয়ার পछায় মাস বা বছর মাত্রে মৃত্যুহীন হয়।
ব্রোড ইন্সটিটিউট এবং ম্যাসাচুসেটস বিশ্ববিদ্যালয় চান মেডিকেল স্কুলের বিজ্ঞানীদের 의해 উন্নত এই নতুন ওষুধ উम्मীদবার, একটি ছোট হস্তক্ষেপকারী RNA (siRNA) যা প্রায়ন প্রোটीनকে কোড করার RNA অণুগুলোকে বাঁধে এবং কাটে, ফলে মস্তিষ্কে রোগ-কারণ প্রোটीन পরিমাণ কমে। জীвотের উপর পূর্বের গবেষণা দেখিয়েছে যে প্রায়ন প্রোটीनের মাত্রা কমাতে রোগের শুরু দেরিতে হতে পারে এবং রোগের অগ্রগতি ধীর হতে পারে। এই ট্রায়লকে PrP-লক্ষ্য siRNA নিরাপত্তা ও তন্ত্রন étudি (PRiSM) নামে আহ্বান করা হয়েছে, এবং এটি রোগের লक्षण দেখায় রোগীদেরকে ভর্তি করছে।
এই ওষুধ উम्मীদবার একটি দ্বিমূলক siRNA: দুটি সমান siRNA যা একত্রে বন্ধুত্ব বন্ধন করছে এবং একক siRNA-এর তুলনায় মস্তিষ্কে আরও ব্যাপকভাবে বিতরণ করার জন্য ডিজাইন করা হয়েছে। এই দ্বিমূলক siRNA-কে ম্যাসাচুসেটস বিশ্ববিদ্যালয় চান মেডিকেল স্কুলে অনাস্তাসিয়া খোরোভা এবং তাদের ল্যাব দ্বারা উন্নত করা হয়েছে। খোরোভা, মিনিকেল এবং সোনিয়া ভাল্লভ, ব্রোডের প্রায়ন থেরাপেউটিক সায়েন্স প্রোগ্রামের সহ-নिदেশক, ২০১৯ থেকে প্রায়ন প্রোটीन mRNA-কে লক্ষ্য করে siRNA-ভিত্তিক ওষুধ উন্নত করার জন্য একত্রে কাজ করছেন। ভাল্লভ এবং মিনিকেল, যারা স্বামী ও স্ত্রী, ২০১১ সালে জানলেন যে ভাল্লভের জিনেটিক মিউটেশন রোগের কারণ, তখন থেকে তারা রোগের চিকিৎসা বা উপचार খুঁজে পেতে আপনার জীবন সমর্পণ করছেন।
২০২৫ মার্চে, যুক্তরাষ্ট্র খাদ্য ও ওষুধ প্রশাসন (FDA) টিমের গবেষণামূলক নতুন ওষুধ (IND) আবেদনকে অনুমোদন দিয়েছে, যাতে এই ওষুধ উম্মেদবারের ক্লিনিকাল ট্রায়ল শুরু করা যাবে — একটি নথি যা সাধারণত ওষুধ কোম্পানিগুলো ব্যক্তিগতভাবে রাখে। যাইহোক, মিনিকেল এবং ভাল্লভ তাদের IND ফাইলিংকে জনসাধারণের জন্য প্রকাশ করেছেন, এবং নতুন অন্তর্দৃষ্টি খোলা ভাবে শেয়ার করার প্রতিশ্রুতি দিয়েছেন। FDA থেকে এই হरा সিগন্যাল — ওষুধ উন্নয়ন প্রক্রিয়ার একটি গুরুত্বপূর্ণ ধাপ — মিনিকেল/ভাল্লভ ল্যাবের আশাজনক প্রাণী ডেটার অনুসরণ করে। বিজ্ঞানীদের দেখিয়েছে যে একটি দ্বিমূলক siRNA মাউসে প্রায়ন প্রোটीनকে ৪৯ শতাংশ কমিয়েছে এবং লক্ষণ শুরু হওয়ার পর একক ডোজ দিয়ে জীবন বাড়ার সময় ৬৪ শতাংশ বাড়িয়েছে। এই গবেষণাটি Nucleic Acids Research-এ প্রকাশিত হয়েছে। ক্লিনিকাল ট্রায়লটি Neuro NEXT দ্বারা সমর্থিত হচ্ছে, যা নিরো সায়েন্স ক্লিনিকাল ট্রায়লসে উম্মত্তের নেটওয়ার্ক, জাতীয় স্নায়ু বিকার ও স্ট্রোক ইনস্টিটিউট (NINDS) এর একটি কর্মসূচি, যা জাতীয় স্বাস্থ্য ইনস্টিটিউট (NIH) এর অংশ। Neuro NEXT আর্থিক সহায়তা এবং ট্রায়ল চালানোর জন্য প্রয়োজনীয় অবকাঠামো উভয়ই প্রদান করে, যার মধ্যে ট্রায়ল সাইটস, ম্যাসাচুসেটস জেনারেল হসপিটালের নিরো বিভাগে অবস্থিত একটি ক্লিনিকাল সমন্বয় কেন্দ্র, এবং আইওয়া বিশ্ববিদ্যালয়ে একটি ডেটা ও পরিসংখ্যান কেন্দ্র অন্তর্ভুক্ত।
উৎস: Hacker News · সারাংশ: HeadlinesBriefing