في يوم عيد الميلاد عام 2019، تلقت Annette Harlow الجرعة الأخيرة من علاج سرطان الرئة. بضعة أسابيع لاحقًا، في مكتب طبيب في Lake Charles، لويزيانا، سمعت الأخبار التي يخشاها كل مريض سرطان: توقف العلاج عن العمل. "هل هذا كل شيء؟" سألت. "أنا أخشى ذلك"، تذكرت قول طبيبها. "في الوقت الحالي، ليس لدينا شيء لكم“. في اليوم التالي، تلقت رسالة عبر بوابة المرضى: إذا كان ورمها يحمل طفرة في جين يُدعى KRAS، فقد تكون مؤهلة لتجربة سريرية تُجرى من قبل الدكتور ديفيد هونغ في هيوستن. "يمكنك أن ترى روحها تطير في الغرفة. كان هناك شيء بالنسبة لها"، قالت، وصوتها ارتفع عند تذكرها. أظهرت فحوص ورمها نتيجة إيجابية. Soon, كانت تقود ساعتين ونصف إلى مركز M. D.

Anderson للسرطان في جامعة تكساس، بعد أن التحقت بتجربة الدكتور هونغ من المرحلة الأولى. الدواء التجريبي الذي تلقته هناك، السوتوراسيب، يمنع نسخة mutant من جين KRAS، التي اعتبرها العلماء لعقود مقاومة للعلاج الدوائي. كانت Ms. Harlow من أوائل الأشخاص في العالم الذين تناولوها. بعد أكثر من ستة أعوام، هي امرأة في الثمانينيات من عمرها، مليئة بالطاقة وتفاؤل، وسرطانها تحت السيطرة. "لقد تلقيت العديد من النعم في الحياة"، كتبت في رسالة بريد إلكتروني، "و بالتأكيد، من بين الأكثر روعة هما الدكتور هونغ والسوتوراسيب". تجربة المرحلة الأولى من التجارب السريرية هي النقطة الأولية التي تصل فيها العلاجات المحتملة إلى الواقع البشري. يجب أن تمر كل دواء يُوافق عليه للجمهور العام من خلال هذه البوابة. نحن owe كل الطب الحديث إلى مئات التجارب مثلها. وللمرضى المصابين بسرطان متقدم، تقدم غالبًا ما يُعرف بالأمل الأخير. deputy chair of M. D. Anderson’s Fase 1 program, Hong هو أحد أبرز الأطباء الأكاديميين في مجال الأورام في البلاد. لقد قضى حياته في ترجمة أحدث الاكتشافات من المختبر إلى العيادة، مقدمًا فرصًا ثانية للمرضى الذين نفد منهم جميع الخيارات الأخرى. ليس كل مرضى Ms. Harlow محظوظين — لكنه رأى enough مرضى يتعافون من التشخيصات التي كانت تعتبر مميتة، ليقدر ما يمكن أن تفعله الأدوية الجديدة والابتكارية. في أغسطس، وافقت إدارة الغذاء والدواء على daraxonrasib، علاجalmost يضاعف معدلات البقاء على قيد الحياة في سرطان البنكرياس، أحد أقسى القتلة في البيولوجيا. قاد الدكتور هونغ تجربة المرحلة الأولى التي أولت أظهر أن الدواء يمكن أن يعمل في البشر. إذا كان لأي شخص سبب للتفاؤل بشأن تطوير الأدوية الأمريكية، فهو هو. لكن عندما تحدثنا، لم يكن الدكتور هونغ متفائلاً. أخبرني أن النظام الذي أعطى Ms. Harlow علاجها الممتد للحياة يواجه ضغوطًا جادة. ارتفعت تكاليف إجراء تجارب سريرية في الولايات المتحدة بشكل حاد خلال العقود الماضية. بالنسبة لتجارب المرحلة الأولى، على وجه التحديد، ارتفع costo لتوليد الأدلة اللازمة لفتح تجربة واحدة، في المتوسط، doubling منذ 2017، وقد تصل تكلفة بعض العلاجات المعقدة إلى عدة ملايين من الدولارات لكل مريض. كنتيجة لذلك، تفتح شركات الأدوية عددًا أقل من التجارب مما كانت ستفتتحه لولا ذلك، وهي بشكل متزايد تنقل التجارب التي تجريها إلى الخارج، إلى دول مثل أستراليا والصين. هذا يترك المرضى الأمريكيين بفرص أقل للانضمام إلى تجربة سريرية. التوقيت يجعل هذا أكثر مرارة: الذكاء الاصطناعي والثورة الجينومية يحولان الأفكار التي كانت واعدة منذ زمن طويل إلى علاجات محتملة الشفاء. وفقًا لرأي Hong، لم يعد العلم هو ما يمنع العلاجات المحتملة، بل قدرتنا على تجربة أدوية جديدة في التجارب السريرية. خوفه، الذي كرره العديد من أطباء الأورام والخبراء الطبيين الذين أجريت معهم مقابلات، هو أن أهم العلوم قد تحدث في مكان آخر أو قد لا تحدث أبدًا. " للمرة الأولى، لن يكون المرضى في أمريكا من بين أول المستفيدين من أحدث الاكتشافات البيomedical"، أخبرني. من الصعب تقييم الأضرار: التجارب التي لم تُجرِ، الاكتشافات التي لم تحدث.