诺华周二股价下跌10%，因其表示针罕见肌肉萎缩疾病的关键药物在III期试验中失败。该药物名为del-desiran，未能在患者身上展示出‘统计学上的显著改善’，这对该集团而言是新的打击，因为它正试图抵消领先药物即将到来的专利悬崖。这是诺华近几周的最新挫折，此前该公司曾于8月因三名患者死亡而暂停自身实验性细胞疗法的自身免疫疾病试验。该公司上周还宣布，一种实验性心血管药物的试验也失败了。del-desiran旨在治疗遗传性肌肉疾病肌强直型营养不良类型1（DM1），目前尚无获批治疗方案。该药物的前景促使诺华以120亿美元收购了美国生物技术公司Avidity Bio Sciences。这笔交易是诺华在长期首席执行官Vas Narasimhan任内最大的收购案，也是旨在提升其药物管线的一系列交易之一。该公司正面临其区块buster药物（包括畅销药Entresto）专利到期的压力。周一，诺华首席医疗官Shreeram Aradhye表示：‘开发像DM1这样复杂疾病的疗法仍然具有挑战性，而挫折是科学进步的一部分。’ 公司表示，它将继续评估该药物的完整数据集，并与卫生当局协商，以确定最合适的前进方式。诺华今年股价仍上涨约4%。