Avec la départ des critiques durs de la FDA, les investisseurs reviennent parier sur les maladies rares. Les changements de personnel dans l'administration Trump à la FDA ont retiré des fonctionnaires considérés comme sceptiques quant aux voies d'approbation accélérée, particulièrement pour les médicaments orphelins ciblant de petites populations de patients. Ce changement réglementaire a ranimé la confiance des investisseurs dans les entreprises de biotech développant des traitements pour les maladies rares, où les essais cliniques sont souvent plus petits et les délais d'approbation peuvent être plus rapides sous des cadres réglementaires flexibles.

Les analystes du secteur notent que le départ de responsables clés de la FDA qui ont fait appliquer des normes de preuve plus strictes a réduit le risque perçu pour les programmes de maladies rares en phase initiale. Le capital-risque et les investisseurs du marché public réallouent leurs capitaux vers les développeurs de médicaments orphelins, faisant augmenter les valorisations des entreprises disposant de pipelines de maladies rares en phase avancée. Cette tendance reflète une attente plus large du marché d'une posture plus favorable à l'industrie sous la nouvelle direction administrative de Trump.